簡單來講，幹細胞是一類具有無限的或者永生的自我更新能力的細胞、能夠産生至少一種類型的、高度分化的子代細胞。多年來對幹細胞的定義不斷進行修正 ，並(bìng)從不同的層面上來進行定義 。大多數生物學家和醫學家認爲幹細胞是來自於(yú)胚胎、胎兒或成人體内具有在一定條件下無限制自我更新與增殖分化能力的一類細胞，能夠産生表現型與基因型和自己*相同的子細胞，也能産生組成機體組織、器官的已特化的細胞，同時還能分化爲祖細胞 。
幹細胞的功能
幹細胞研究受到科學家和世人的廣泛關注有其必然性，幹細胞在生命科學的細胞修複、發(fā)育生物學、藥物學等領域有著(zhe)極爲廣闊的應用前景。
1.作爲(wèi)細胞治療(liáo)與組織器官替代治療(liáo)的種子細胞
組織器官的損傷和功能衰竭一直以來是人類健康所面臨的一大難題，修複或替代因疾病、戰傷、意外事故或遺傳因素所造成的組織、器官或肢體的傷殘一直是人類的夢想，也是難以攻克的醫學高峰。治療方案均難以*修複受損的組織、器官或使其功能得以長期恢複 。科學家們在經過長期的探索和努力之後，終把目光落在幹細胞上，生命體是通過幹細胞的分裂來實現細胞更新及保證持續增長，幹細胞的研究與應用将有可能使人類實現修複損傷組織和器官的夢想。多年來科學家們一直緻力於(yú)尋找利用幹細胞的複制和分化來取代受損細胞或組織的方法 。這一點随著(zhe)組織工程、胚胎工程、細胞工程、基因工程等各種生物技術的發展和幹細胞生物學研究領域的突破而展現出無比廣闊的前景 。
2.探讨胚胎發(fā)育的調(diào)控機制
生命大的奧(ào)秘就是探讨一個受精卵如何發育成複雜的生物體，但是 ，由於(yú)受精卵植入子宮後的不可接近性 ，使人們對胚胎發育機制的探讨受到影響 。而人胚胎幹細胞系的建立将有助於(yú)我們探讨發育過程中的影響因素和調控機制 。在對胚胎發育過程中關鍵性調控機制的研究中，胚胎幹細胞無疑已成爲一個重要的工具，例如 ，可以比較胚胎幹細胞和不同時空的分化細胞之間的基因表達差異，研究參與胚胎發育與分化的分子機制。
3.作爲疾病基因治療(liáo)的載體(tǐ)
幹細胞是對疾病進行基因治療的理想載體。造血幹細胞具有自我更新、多向分化重建長(zhǎng)期造血、採(cǎi)集和體外處理容易等特點 。因此是基因治療理想的載體細胞之一 ，以此爲基礎的基因治療 ，在重症免疫缺陷、遺傳性疾病 、惡性腫瘤、造血幹細胞保護 、AIDS等領域具有廣闊的應用前景 。
4.體(tǐ)外整合外源基因，研究基因功能
胚胎幹細胞與基因定位整合技術相結合，對於(yú)研究基因在胚胎發育中的表達與功能具有十分重要的意義。利用這項技術可以将一些在發育過程中特定的基因敲除，在動物體内進行基因功能缺失的研究 ，這對於(yú)據示以前不能在體内充分證明的分子調控機制也具有重要的作用，此外，還可以在幹細胞水平上利用基因功能獲得性突變(biàn)使特定基因在體内瞬時或長期表達，來研究基因在胚胎不同發育時期的作用 。
5.藥物篩選平台的建立，藥理研究與新藥開(kāi)發(fā)
胚胎幹細胞可以分化爲多種細胞類型又能不斷自我更新，這在藥物研究領域具有廣泛的用途 。用於(yú)藥物篩選的細胞都來源於(yú)動物或癌細胞這樣非正常的人體細胞，而胚胎幹細胞可以經過體外誘導，爲人類提供各種組織類型的細胞，這爲藥物篩選、鑒定及其毒理的研究提供堅實的基礎，並(bìng)有助於(yú)人類疾病細胞模型的建立及新藥開發 。
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