BIM試劑盒：幹細胞衍生細胞或有望治療先天性再生障礙性貧血

    BIM試劑盒報道：幹細胞研究項目的研究人員利用患者自身的細胞開發出瞭(le)類似於(yú)骨髓細胞的細胞類型
，随後研究人員利用這些新型細胞進行研究鑒别出瞭(le)治療罕見血液疾病的潛在療法。

       
    研究人員對來自兩名先天性再生障礙性貧血(DBA)患者機體的血液祖細胞進行研究，DBA事一種罕見的嚴重血液障礙，主要表現爲患者機體骨髓無法足量的能夠攜帶氧氣的紅細胞。首先研究人員将患者機體的部分皮膚細胞轉化成爲誘導多能幹細胞（iPSCs），随後利用iPSCs來血液足細胞，並且在這種祖細胞中裝載高通量的藥物篩選系統，通過對含有1440種化合物文庫進行篩選，研究人員在培養皿中發現瞭多種具有潛力的化合物，其中一種名爲SMER28的化合物就能夠幫助活的小鼠和斑馬魚開始大量紅細胞。
    當iPS細胞開始血液時就很難對其進行操作瞭
，本文研究中我們發現利用iPS細胞就能夠幫助鑒别出治療罕見血液障礙的藥物。目前研究人員利用類固醇(Steroids)類藥物來治療DBA，但這些藥物僅能夠幫助大約一半的患者，其中有些患者zui終會停止産生反應，當類固醇藥物失效時，患者就必須終生進行輸血，因此很多患者的生活質量並不理想，研究人員認爲，這種名爲SMER28的化合物或者類似的化合物或許就能夠爲患者的治療提供另外一種可行的選擇。
    就DBA自身而言，在培養皿中對來自患者的血液祖細胞進行研究似乎並不能夠産生紅細胞前體細胞（紅系細胞），而且當細胞被移植到小鼠機體中也是相同的結果，但進行化學篩選似乎就能夠提供線索
，在裝載有化學物質的小孔中紅系細胞就會開始出現。由於具有較強的效應，SMER28往往會被推向附加試驗，當用於治療患DBA的斑馬魚和小鼠時，動物機體中就會産生紅系祖細胞，随後就能夠紅細胞，從而就能逆轉機體的貧血表現，研究者發現，化合物SMER28的劑量越高，就會有越多的紅細胞産生，而且並不會出現副作用。
    研究者表示，藥物篩選通常會在成千上萬個孔中進行（重複一次），因此我們就需要更多的細胞來進行研究，盡管血液祖細胞並不是真正的幹細胞，但其仍然具有多能性而且還能夠紅細胞。目前研究人員已經利用化合物SMER28對部分神經變性疾病進行瞭臨床前的試驗，SMER28能夠激活機體的自噬途徑，從而對損傷的細胞組分進行再循環；在DBA中，SMER28能夠開啓紅系祖細胞的自噬途徑，下一步研究人員計劃通過更爲深入的研究來探索化合物SMER28是如何幹擾紅細胞的産生的。
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